Какво представлява Brineura - Cerliponase Alfa и за какво се използва?
Brineura е лекарство за лечение на невронална цероидна липофусциноза тип 2 (CLN2), наследствено състояние при деца, което води до прогресивно увреждане на мозъка.
Тъй като броят на пациентите с CLN2 е нисък, заболяването се счита за "рядко", а Brineura е определен за "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 13 март 2013 г.
Brineura съдържа активното вещество церлипоназа алфа.
Как се използва Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura се влива директно в мозъка. Преди първоначалната инфузия пациентът ще трябва да се подложи на операция за имплантиране на устройство, което преминава от външната страна на черепа през течната кухина до мозъка, където се освобождава лекарството.
Инфузиите се дават веднъж на две седмици от медицински специалист с опит в доставянето на лекарства до мозъка. За да се намали рискът от инфузионни реакции, пациентите могат да получат други лекарства преди или по време на лечението с Brineura или инфузията може да се забави.Лечението може да продължи, докато ползата за пациента е от полза.
Brineura се отпуска само с рецепта.За повече информация вижте листовката.
Как действа Brineura - Cerliponase Alfa?
При пациентите с CLN2 липсва ензим, необходим за нормалното развитие на мозъка, наречен трипептидил пептидаза 1 (TPP1). Активното вещество в Brineura, церлипоназа алфа, е копие на TPP1 и се използва за заместване на липсващия ензим.
Лекарството се влива директно в мозъка, за да се заобиколи кръвно-мозъчната бариера, защитна бариера, която отделя кръвния поток от мозъка и предотвратява навлизането на вещества като лекарства в мозъчната тъкан.
Каква полза е показала Brineura - Cerliponase Alfa по време на проучванията?
В ранните проучвания е показано, че Brineura намалява скоростта, с която болестта прогресира, измерена съгласно стандартна скала за оценяване.
В проучване на 23 деца (средна възраст 4 години), лекувани с Brineura в продължение на почти година, 20 от тях (87%) не са имали загуба от 2 точки в двигателните и езикови умения, исторически наблюдавани при пациенти, които не са получили лечение.
Оценката беше извършена от лекари, които присвоиха на пациентите отделни оценки за двигателни и езикови умения (където 0 е по -тежко и 3 е нормално). Крайният резултат на пациента е сумата от двата резултата.
В последващо проучване ползите от Brineura са продължили още една година; резултатите показват, че заболяването може да бъде забавено при повечето пациенти. Това проучване все още продължава.
Какви са рисковете, свързани с Brineura - Cerliponase Alfa?
Най -честите нежелани реакции на Brineura (които могат да засегнат повече от 1 на 5 души) са повишена температура, ниски нива на протеин в CSF (течност от мозъка и гръбначния мозък), абнормна ЕКГ (тест за сърдечна дейност), повръщане. , инфекции на горните дихателни пътища (инфекции на носа и гърлото) и реакции на свръхчувствителност (алергични). За пълния списък на нежеланите реакции, съобщени при Brineura, вижте листовката.
Brineura не трябва да се използва при пациенти, които са имали животозастрашаващи (алергични) реакции на свръхчувствителност към Brineura и чиито симптоми се повтарят при повторно приложение на лекарството. Също така не трябва да се дава на пациенти, на които е имплантиран шунт за източване на излишната течност от мозъка. И накрая, Brineura не трябва да се дава на пациенти, ако има някакви проблеми с устройството, като изтичане или инфекция.
Защо Brineura - Cerliponase Alfa е одобрен?
Наличните данни показват, че Brineura допринася за забавяне на загубата на двигателни и езикови умения при пациенти с CLN2, заболяване, за което няма други лечения.
Що се отнася до сигурността, от данните не възникват неприемливи проблеми. Поради това Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че ползите от Brineura са по -големи от рисковете, и препоръчва той да бъде одобрен за употреба в ЕС.
Brineura е разрешен при „изключителни обстоятелства“, тъй като не е било възможно да се получи пълна информация за Brineura поради рядкостта на заболяването. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Brineura?
Тъй като Brineura е разрешен при изключителни обстоятелства, компанията, която го предлага, ще предостави допълнителни данни от проучвания за безопасността на лекарството, включително риска от алергични реакции при продължителна употреба и за дългосрочната му ефективност при забавяне или спиране влошаване на двигателните и езикови умения. В проучванията ще участват деца на възраст под две години, за които към момента няма данни.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Brineura - Cerliponase Alfa?
Компанията, която предлага Brineura, ще гарантира, че всички здравни специалисти, които се очаква да използват лекарството, ще бъдат снабдени с образователни материали за това как да го използват и как да предотвратят проблеми, свързани с устройството, като инфекция или запушване.
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите за безопасна и ефективна употреба на Brineura, също са докладвани в резюмето на характеристиките на продукта и листовката.
Повече информация за Brineura - Cerliponase Alfa
За пълната версия на EPAR на Brineura, направете справка на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Европейски публични доклади за оценка. За повече информация относно терапията с Brineura, прочетете листовката (включена в EPAR) или се свържете с Вашия лекар или фармацевт.
Резюмето на становището на Комитета по лекарствените продукти -сираци за Brineura е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Обозначение за редки болести.
Информацията за Brineura - Cerliponase Alfa, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
