Какво представлява Cerdelga - елиглустат и за какво се използва?
Cerdelga е лекарство, показано за дългосрочно лечение на възрастни пациенти с болест на Гоше тип 1. Болестта на Гоше е рядко наследствено заболяване, при което се наблюдава дефицит на ензим, наречен глюкоцереброзидаза (наричан още бета-глюкозидазна киселина). нормални условия метаболизира мазнина, наречена глюкозилцерамид (или глюкоцереброзид). При липса на ензима мазнините се отлагат в тялото, обикновено в черния дроб, далака и костите. Типичните симптоми на заболяването са резултат: анемия (нисък брой червени кръвни клетки), умора, склонност към синини и кървене, уголемяване на далака и черния дроб, костни болки и фрактури. Cerdelga се използва при пациенти с болест на Гоше тип 1, която е формата, която обикновено засяга черния дроб, далака и костите. Използва се при хора, които го метаболизират с нормална скорост (т.е. при така наречените „междинни“ или „екстензивни“ метаболизатори) или по-бавно („бавни метаболизатори“). Тъй като броят на пациентите с болест на Гоше е нисък, заболяването се счита за „рядко“, а Cerdelga е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 4 декември 2007 г. Cerdelga съдържа активното вещество елиглустат.
Как се използва Cerdelga - елиглустат?
Cerdelga се предлага под формата на капсули (84 mg), които се приемат през устата. Лекарството може да се отпусне само с рецепта и лечението трябва да започне и да се наблюдава от лекар с опит в лечението на болестта на Гоше. Преди да започнете лечение с Cerdelga, трябва да се направи тест, за да се определи колко бързо лекарството се метаболизира в тялото на пациентите (т.е. за да се определи дали те са бедни, междинни или обширни метаболизатори). Лекарството не трябва да се дава на пациенти, които го метаболизират с много висока скорост (т.нар. „ултра-бързи метаболизатори“) или на лица, чиято способност да метаболизира лекарството не е известна или при които скоростта на метаболизма не е определена в специфичен тест. Препоръчителната доза Cerdelga е от една капсула два пъти дневно при пациенти с "метаболитна активност в рамките на нормалните граници" (междинни или обширни метаболизатори). При пациенти, чието тяло метаболизира лекарството бавно (лоши метаболизатори), препоръчителната доза е една капсула веднъж дневно. За повече информация вижте листовката.
Как действа Cerdelga - eliglustat?
Активното вещество в Cerdelga, елиглустат, действа, като блокира действието на ензим, участващ в производството на глюкозилцерамид. Тъй като натрупването на това мастно вещество в органи като далака, черния дроб и костите е отговорно за симптомите на болестта на Гоше тип 1 намаляването на производството му помага да се ограничи натрупването му в тези органи, които следователно функционират по -добре.
Каква полза е показала Cerdelga - eliglustat по време на проучванията?
В две основни проучвания е доказано, че Cerdelga е ефективен при лечението на болестта на Гоше. В първото проучване, което разглежда основно намаляването на размера на далака, са участвали 40 пациенти, които преди това не са били лекувани с болест на Гоше тип 1. средно намаление на далака с 28% в сравнение с 2% увеличение, наблюдавано при пациенти, лекувани с плацебо (сляпо лечение) девет месеца след лечението. Пациентите, лекувани с Cerdelga, също показват подобрение в други признаци на заболяването, включително намаляване на размера на черния дроб и повишаване на нивата на хемоглобина (протеинът в червените кръвни клетки, който пренася кислород по тялото). Ефикасността на Cerdelga е доказана и в друго проучване, включващо 160 пациенти с болест на Гоше тип 1, които преди това са били лекувани с отсъстваща ензимно -заместителна терапия и чиито симптоми на заболяване са били под Някои пациенти са лекувани с Cerdelga, докато други са лекувани с заместваща ензимна терапия. Това проучване установи, че след една година лечение, заболяването остава стабилно при 85% от пациентите, лекувани с Cerdelga, в сравнение с 94% от пациентите, които продължават ензимно -заместителната терапия.
Какви са рисковете, свързани с Cerdelga - елиглустат?
Най -честият страничен ефект при Cerdelga (който може да засегне повече от 1 на 10 души) е диария, която засяга приблизително 6 на 100 пациенти. Повечето странични ефекти са леки и преходни. За пълния списък на страничните ефекти, открити при Cerdelga, вижте опаковката брошура. Cerdelga не трябва да се приема в комбинация с определени лекарства, които могат да попречат на способността на организма да го разгражда, тъй като тази намеса може да повлияе на кръвните нива на Cerdelga.За пълния списък с ограничения вижте листовката.
Защо Cerdelga - eliglustat е одобрен?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите от Cerdelga са по -големи от рисковете и препоръча да бъде одобрен за употреба в ЕС. Доказано е, че Cerdelga е ефективна при подобряване на симптомите на заболяването. по -голямата част от преди това нелекувани пациенти с болест на Гоше тип 1, както и при поддържане на стабилно заболяване при повечето пациенти, лекувани преди това с ензимно -заместителна терапия.Въпреки това, малка част от пациентите (приблизително 15%), преминали от заместваща ензимна терапия към Cerdelga, не реагират оптимално след една година лечение. За тези пациенти трябва да се обмислят други възможности за лечение. Прогресията на заболяването трябва да се проследява периодично при всички пациенти, преминаващи от заместваща ензимна терапия към Cerdelga. Що се отнася до безопасността, въпреки че нежеланите реакции са предимно леки и преходни, CHMP препоръчва по-нататъшно проучване на дългосрочната безопасност на лекарството.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Cerdelga - eliglustat?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Cerdelga се използва възможно най -безопасно. Въз основа на този план към обобщението на характеристиките на продукта и листовката за Cerdelga е добавена информация за безопасност, включително подходящите предпазни мерки, които медицинските специалисти и пациентите трябва да спазват. В допълнение, компанията, която предлага на пазара Cerdelga, ще предостави на лекарите и пациентите образователни материали, за да гарантира, че само хората с болест на Гоше тип 1 ще бъдат лекувани с Cerdelga и че лекарството не се използва в комбинация с други лекарства, които могат значително да променят кръвните им нива. Всички пациенти, на които е предписано Cerdelga, ще получат предупредителна карта. Компанията също така ще води регистър на пациентите, лекувани с Cerdelga, за да оцени дългосрочната безопасност на лекарството. Допълнителна информация може да бъде намерена в обобщението на плана за управление на риска.
Повече информация за Cerdelga - елиглустат
На 19 януари 2015 г. Европейската комисия издава „Разрешение за употреба“ за Cerdelga, валидно в Европейския съюз. За повече информация относно терапията с Cerdelga прочетете листовката (включена в EPAR) или се консултирайте с Вашия лекар или фармацевт. Резюмето на становището на Комитета по лекарствените продукти-сираци за Cerdelga е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Обозначение за редки болести. Последна актуализация на това резюме: 01-2015.
Информацията за Cerdelga - eliglustat, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
